基因通过改造再“给回去”!“精准医疗”落地深圳将为罕见病患者带来福音

美国麻省大学医学院校长柯林斯发表演讲
麻省大学医学院科维拉教授，被授予麻省大学医学院糖尿病研究讲席教授
深圳新闻网3月23日讯（记者张凡）“目前，基因干细胞移植技术已很成熟，可以做到将患者体内有问题的细胞‘拿出来’，改造成‘好细胞’，再‘给回去’。”3月23日，来自中外生命健康专家团队齐聚深圳，在深圳坂田云里智能园召开2018年中国（深圳）生命健康科学会议，向世界介绍基因细胞研究及治疗技术。
美国麻省大学医学院校长柯林斯介绍了麻省大学医学院教育、科研与产业化相结合的机制及生物科学的现状及发展趋势等，并希望能与深圳及中国扩大合作领域，提高合作层次，将生物科学、基因细胞治疗等技术运用到实际中。
高光坪教授
美国基因与细胞治疗学会当选主席、美国麻省大学医学院终身讲席教授高光坪教授在他题为“现代生物药的基础知识及前世今生”演讲中，深入浅出地讲解了生物药学的发展历程，着重分析了当代基因治疗的四种方法。他指出，基因治疗是针对疾病的根源——异常基因本身来从根本上治疗疾病，当代基因治疗主要有四种方法：基因置换、基因静默、基因添加和基因编辑。高教授通过大量的实验数据、案例研究剖析了这四种基因疗法的科学研究及成果转化的思维、过程和应用情况。
“基因干细胞移植技术已很成熟，在针对患者的体外基因治疗中，可以做到将患者体内有问题的细胞‘拿出来’，改造成‘好细胞’，再‘给回去’。而体外基因治疗是‘1人1药’，而‘1药万人’的体内基因治疗刚刚起步，研究前景广阔。”高教授还介绍，在美国20万人以下的病为罕见病，目前已发现的罕见病多达7000种到上万种，研究和经济价值均非常广阔。
万利加集团主席、李伟波慈善基金会创始人李伟波
据介绍，基因细胞科学如何运用于“精准医疗”中，在疾病预防及治疗中造福人类，是与会世界级科学家与李伟波等中国企业家和爱心人士共同的目标，中国基因集团基因及细胞全产业链产学研转化基础落户深圳坂田，推动了“精准医疗”落地深圳。这将极大地帮助科学家们探索发现新的治疗方法，从而治愈罕见疾病，为全球深陷罕见病困扰的患者和家庭带来福音。
据了解，“精准医疗”已经有部分成功案例，2015年，罹患脑癌的美国前总统卡特通过激活免疫细胞治疗，实现了彻底康复。同年，罹患了异染性脑白质退化症台北少女润润在几乎被世界多位科学家放弃的情况下，找到干细胞与基因技术专家连祺周教授，经过多轮会诊，自体造首宗自体干细胞基因修复移植治疗获得了重大的成果，在3月23日的科学会议上，润润的母亲也来到现场，讲述了她在救治女儿过程中，从经历绝望到找到希望的心理历程。

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